Eksperimentalna terapija spasila dečaka sa retkom bolešću

Jedan devetogodišnji dečak sa neizlečivom kožnom bolešću, koji je bio u kritičnom stanju, ponovo ide u školu i živi normalan život. Njegov primer je jedan od najilustrativnijih koji opisuju šta terapija genima može da postigne.

Ovaj dečak, čiji roditelji su tražili da ostane anoniman, donedavno je patio od retke genetske bolesti kože, zbog koje je svuda po telu imao otvorene rane i plikove. 

"Bio je u jakim bolovima i postavljao mi je pitanja na koja nisam mogao da odgovorim. 'Zašto patim od ove bolesti? Zašto moram da živim ovakav život?'" 

Njegovi lekari kažu da nisu imali nikakve druge opcije, dok dečakov otac nije tražio da razmotre eksperimentalnu terapiju genima. 

"Mislili smo da ne možemo ništa da uradimo za to dete i opredelili smo se za palijativnu negu. Razgovarali smo sa porodicom, a oni su nas preklinjali da učinimo nešto u vezi sa tim, da probamo sve što možemo i tako smo stupili u kontakt sa profesorom Delukom i razgovarali o ovom slučaju. On je ponudio da nam da kožu da prekrijemo čitavo dečakovo telo", navodi Tobijas Roteft iz Univerziteta Rur. 

Terapija italijanskog lekara Mikelea Deluke još je bila u eksperimentalnoj fazi, ali se on složio da je isproba kao terapiju i poslednju nadu za dečaka. 

"Tim lekara u Nemačkoj pokušao je sve što je mogao da pomogne tom detetu, ali nije bilo pravih mogućnosti za to. Otac je počeo da pretražuje internet i razgovarao je o tome sa hirurzima. Oni nikada nisu imali iskustva sa genetskom terapijom, ali kada su videli da je izvedode eksperimenti, pozvali su me i zamolili da da pokušamo to kao čin saosećajnosti". 

Tim doktora Deluke uzeo je mali uzorak zdrave kože dečaka, ubacio zdravu verziju gena koji je izazvao bolest i zatim napravio kvadratni metar kože za dečaka. Lekari su zatim nalepili novu kožu na dečaka tokom tri različita hiruruška zahvata, od kojih je prvi bila početkom 2016. godine. 

"Već mu je bilo bolje posle prve transplantacije na rukama i nogama u oktobru. Posle druge transplantacije, veće na leđima, regeneracija kože imala je efekta za dečaka. Odmah se bolje osećao. Njegove vitalne funkcije bile su bolje i tada smo shvatili da smo uspeli". 

"Uspelo je i mi smo srećni da je uspelo. Taj dečak se ponovo vratio svom normalnom životu. O tome smo sanjali i bilo je moguće. Dobro je", ističe Tobijas Roteft. 

Od ivice smrti do normalnog života. Dve godine kasnije dečak se vratio u školu, ne uzima lekove i živi potpuno normalan život. Međutim, tim lekara pratiće njegovo stanje veoma pažljivo tokom vremena, zbog raka kože ili bilo koje druge komplikacije.